详细介绍:

从初始的靶基因发现到候选基因药物的筛选和优化，从临床前研究和IND申报到临床阶段的大规模生产，围绕基因疗法开发流程，金斯瑞打造全流程、灵活的试剂和服务解决方案，全程为您的疗法开发保驾护航，助力每一个重要节点的突破。
基因治疗的优势

为传统疗法无效、 难治的疾病提供了新的治疗选择

根源治疗疾病， 单次治疗带来长期疗效:

基因治疗直接靶向DNA， 通过对DNA的调控来改变蛋白质的性状， 实现从源头上治疗

独特作用机制促成研发优势:

直接靶向DNA发挥作用， 对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势

了解疾病机制：

通过全基因组范围基因敲除gRNA文库来筛选和识别与疾病相关的靶基因。并且结合生物信息学方法，分析疾病相关的基因组信息，充分了解致病机制和疾病发展的过程。

目标基因验证：

为了验证疾病相关的目标基因，研究人员使用细胞的模型、表型模型、IHC、FACS 和 WB 等技术手段，来验证目标基因如何参与特定疾病发展。